300血友病病友群。
群主龙图APP投票链接。
“赶紧投票啊，孩病治，咱努努力。”
“收”
“收+1”
“收+2”
“收+3”
晓梅妈妈位血友病患儿属，听龙图APP，据近很火款软件，投票怎回呢？咋跟孩病扯关系呢。
由奇：“群主哥，请问投票怎回？怎关系孩病？”
群主：“……新吧？”
“啊, 今才进群。”
“难怪，，应该听叁清药业基因药吧，龙图APP药企软件。”
晓梅妈妈怯回答：“听，据公司厉害呢，研神药，特注册软件呢，蛮。”
“知，近搞投票活, 每位罕见病患者病投票，选数病，优先症基因药物。该知投票重吧。”
晓梅妈妈顿惊：“啊，回，赶紧投票。”
点进群主链接，果龙图官方布投票活，已经几十罕见病选项，什白化病，渐冻症，骨全症，肺脉高压症，结节性硬化症，法布雷症等等。
找，才找血友病选项, 赶紧选定，进投票。
投完票, 各选项投票数量显示, 血友病患者数量算少，全数万，投票目万票，遥遥领先，算十列。
晓梅妈妈舒口气，感觉丝庆幸，仔细各选项票数。
票数I型糖尿病，常见罕见病，什渐冻症，海贫血症，病症数比较，选项选票已经几万。
越往选项数越少，像法布雷病，罕见X染色体伴性遗传溶酶体贮积病，全患者300名左右。虽患者很团结，票数已经接近300，由数太少，排名非常靠。
排名几病症, 票数怜十几，简直罕见病罕见病。
选项栏则‘其’，患者选填写列其罕见病症。
晓梅妈妈投票截图，喜滋滋群。
“群主哥，投完票啦，咱选票挺靠。”
群主很高兴：“错错，已经六名，继续保持，认识其病友群吗？血友病患者拉拉票。争取进入五，叁清研基因药够早点考虑。”
“按照叁清叁月研款基因药速度，等半载，八基因药。”
晓梅妈妈觉群主很，连忙答应：“哥，马朋友圈，让认识帮投票。”
群主沉默，才缓缓：“晓梅妈妈，注投票申明吗？患者属才投票呢，别算打页投票。”
“啊，？它怎知患者啊？”
“注册候实名认证吗？填写电病历，符合罕见病条件，才够投票呢。”
“啊，办法朋友圈拉票。几其病友群，链接，让投票。”
晓梅妈妈顿阵语，乖乖分享链接，其病友群继续拉票。
幕其罕见病病友群，每患者属卖力拉票，争取票数，提高叁清研基因药病症优先级。
并知，叁清研基因药全数。
患者数众叁清选择进研叁因素。
其两项因素赞助费，另决定性因素则绝症指数。
赞助费很理解，某富或者其属罕见病，往往挥洒金钱赞助药企或物技术公司进新药研，竭尽全力求救。
绝症指数则两点，病否致命，二否药。
目约5%罕见病效进干预或治疗，121罕见病适应症内获批市68药品，48已经被纳入医保，已经药病症，研基因药优先级显高。
像Menkes综合征，虽数61名，患儿通常活叁四，即便服组氨酸铜类缓解药剂，法活几。
病症，绝症指数极高，疑具高优先级。
，叁清罕见病攻克清单，叁因素需考虑进，才限研资源做分配，力争挽救更病。
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42岁张磊，位互联网厂高管，企鹅副裁，由创业元老，早已实财富由。
，刚惑久，名渐冻症（ALS）患者。
患病，走路。
职场叱吒风云商务精英，患渐冻症，却“孤独失望绝症病。
渐冻症，防线全部崩塌。
渐冻症名肌萎缩侧索硬化症，罕见运神经元疾病，熟悉霍金教授，漫长岁月与ALS勇敢斗争。
例渐冻症患者100历史，目临床仍找病病因治疗办法，比癌症怕疾病，旦被确诊，相被判死刑。
20万渐冻症患者，遍寻医患者千万，旦患渐冻症，患者肌肉逐渐萎缩，终导致走路，呼吸困难吞咽困难，约8患者确诊5内死亡。
果花钱治疗话，张磊完全命担。
关键渐冻症连钱，根本药医。
目际叫“力太”药物，延缓患者叁月命周期，法治愈渐冻症。
医往往直白告诉患者，确诊，般5内死亡。
张磊瞬间绝望。
才结婚两，怎甘放弃。
难钱换身体健康吗？
哪怕散尽财，争取条活路。
，思，做疯狂决定：建立公司，攻克渐冻症绝症。
仅此，立‘渐愈互助’，给渐冻症患者交流治疗平台。
短短叁内，张磊平台投入几千万资金，建立全球单体数据库。
直叁清公布基因药，平台已6条药物线正，虽定够及研功，码给患渐冻症丝希望，很程度鼓励，让更坚强病。
张磊间关注叁清罕见病基因药研，慎重见，等段间，直二款Menkes基因药问世，才终确定。
叁清确实实力，直断研罕见病基因药物。
顿激万分，很快联系叁清，愿千万巨资赞助渐冻症基因药物研。
经番商谈，龙图APP正式展渐冻症众筹活。
张磊二话，即捐笔资金，数额千万。
脉进广泛宣传，并联合渐冻症慈善基金进募捐。
渐冻症众筹资金肉眼见数字每飞速增长。
短短周间，数额达数千万，其，数万渐冻症患者疑力巨，力力，钱钱，几乎每捐数百元，才凑极观数目。
笔钱，叁清，已经覆盖部分研本。
，久，众筹活圆满结束，共募集近六千万资金，叁清宣布，将立专门渐冻症研组，争取早研基因药物。
科研项目次众筹，却基因药物次众筹。
众筹功疑刺激其罕见病患者，始，纷纷龙图众筹。
众筹功话，笔资金叁清研赞助费，果失败话，资金原路退回户账号。
患者非常放，早点促叁清身疾病基因药研。
毕竟，谁像SMAMenkes患者，几针，彻底解除痛苦呢。
，并众筹立即功，叁清选择研目标，疑标准，暂符合，先慢慢等待。
随众筹投票等活推进，罕见病患者甄别寻找问题，正逐步解决。
相比常见病慢病疾病管理，罕见病患者服务具更黏性，患者搭建平台，互帮互助，互通信息，科普药品，并分享医给病友认识。
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龙图做内首完全服务患者平台，提高病疾病认知，让病够早诊断，早治疗，让病团结，声音，药企药物研定影响。
叁清闯入罕见病领域，疆辟土，斩获颇丰候。
全球药企盯片未垦处，提布局，加速跑马圈。
知，罕见病药越艰难，医药企业言，赛蕴藏机越。
市场规模角度，与已经厮杀片红海肿瘤领域相比，罕见病巨蓝海，市场潜力惊。
各跨药企赴继研孤儿药，比诺华，罗氏，拜耳，辉瑞，武田等。
与其疾病相比，孤儿药研相高投入，低风险，产较高，点海外市场已经被反复验证。
少罕见病患病数，比关注度很高肿瘤瘤，白血病，黑色素瘤类更高。且罕见病慢性病，患者数需终身服药，平均药周期远超肿瘤药品。
业报告显示，内罕见病赛正腾飞夜，预估市场规模5-10内突破100亿元，仅仅占全球罕见病市场3%-5%，或者仅相鹰孤儿药市场2020规模10%。
月，辉瑞公布全新华夏区组织架构调整，罕见病被纳入六独立业部。
据悉，辉瑞罕见病业务方，已内市款罕见病药物，主涵盖血友病，性神经疾病，转甲状腺素蛋白淀粉变性肌病叁领域。
近段间，阿斯利康频繁罕见病业务领域，仅9月外宣布正式立华夏罕见病业务部，且7月完笔高达390亿元罕见病巨头Alexion并购桉件。
罗氏制药，8月花费30亿元与Shape Therapeutics达靶点战略合许协议，共针帕金森病罕见疾病领域特定靶点基因治疗药物。
其实，早2019，罗氏制药43亿元收购基因治疗先驱Spark Therapeutics，公司管线非常丰富，涵盖遗传性眼病，血友病，溶酶体贮积症，及神经退性疾病。
3，武田制药更花费巨资650亿元收购罕见病巨头夏尔。
据完全统计，近5，罕见病领域收购，并购桉金额累计超千亿金。
各医药巨头，正罕见病领域摩拳擦掌，准备展拳脚。
今，机勃勃领域冲进头巨兽。
场，阻挡势杀条血路，站巅峰，睥睨。